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金牛3注册如何变革生物医药研发生产力? 药明康德全球论坛实录
作者:管理员    发布于:2022-01-12 12:53    文字:【】【】【

  昨日,第十届药明康德603259)全球论坛在线上盛大开幕,来自美国、欧洲、中国,在2021年缔造了重磅新闻的产业领袖们齐聚一堂,与我们一道总结产业十年成功经验,定义产业未来十年发展。我们也将在未来几天,为大家送上全球论坛的实录。

  考虑到全球不同地区的观看需求,第十届药明康德全球论坛将在线上做为期一周的限时点播。长按识别图中二维码,或点击文末“阅读原文/Read More”即可申请观看。

  Jorge Conde先生: 首先,我想感谢药明康德的组织,今天我们的主题是“如何变革生物医药研发生产力”。在开始我们的讨论前,我想要先感谢今天加入我们的几位产业领袖。 谢 谢 你们今天一道来参与讨论,我对讨论充满期待。

  那么,说到今天的主题,如何变革生物医药研发生产力?一个很有意思的地方在于,今年恰好是药明康德全球论坛的十周年,所以我想一道很快回顾下产业过去的十年发生了什么。当然,考虑到时间原因,我们不会讨论所有细节,但我想很震撼的一点在于,我们的产业在过去的十年里,发生的改变是如此深远。

  只是举一些例子,我们见证了多组学时代的到来,我们不断在极大的规模上来研究生物学问题。同时也能用极高的单细胞分辨率,乃至单分子的分辨率来研究这些问题。我们不断产生过去从未有过的数据类型和数据量,而且我们也在不断扩充新分子的武器库,让我们能真正利用自然的能力来改造生物学,给我们带来真正具有强大潜力的疗法。所以我们不如先做一下回顾。我想邀请各位都谈一下,因为大家都奋斗在这些不同的前沿上。我想先从你开始,Roger,作为一名在医药行业奋斗了整个职业生涯的人,如果你回顾产业过去的十年,什么最让你感到不可思议?

  Roger Perlmutter博士 : Jorge,就像你说的那样,在新药发现和开发领域,发生了实在太多的事,但我一定要提一下癌症免疫疗法带来的深远影响。这有一点个人的原因,因为大家都知道,我领导了帕博利珠单抗的开发。 但如果十年前,当我参加第一届药明康德全球论坛时,你告诉我有朝一日我们能抑制一个受体/配体组合,由此激发人体的免疫力,在很大一部分癌症患者中看到肿瘤缩小,甚至在很多病例中看到肿瘤消失”,那我一定会回答你,你疯了。

  而如今的现实是,我们不仅有了第一代免疫调节药物,而且后续的疗法还在不断展现更强的效果。而我们之所以能取得这样的成果,正是因为你刚刚提到的这些技术。我们对化学分子的操控能力越来越强,无论它们是大分子蛋白还是小分子。此外我们也能生产更高质量的分子,评估这些分子的模型系统也越来越好。我们的精准评估系统达到了一个很高的标准,才让我们取得了如此明显的进步。我们仍在为癌症免疫疗法等取得的优异进展感到惊讶。就我个人而言,这些成就是出类拔萃的 。尽管如此,我们目前有了更好的检验方法,来检验正在开发的药物质量。因此这十年来,我们开发的药物正变得越来越好。

  Jorge Conde先生: Roger,如果你站在今天看,你是否预料到因为种种原因,如今进入临床的药物,要比过去的药物质量更好?或者你是否预估在不远的将来,还会有一波全新的创新药物爆发,造福病患?

  Roger Perlmutter博士 : Jorge,我真心希望我能做出这样的预测,但现实在于我们仍然对正常的人类生理学知之甚少,这个事实阻碍了我们的发展, 因为我们不知道什么是正常的生理情况,我们也难以知道当人类身体出了问题时,是哪里出了问题。

  从某种角度上讲,现在每一款能改善病情的药物都是一种奇迹,因为我们对背后的病理原因都没有很深的理解。所以现实是,除了几个基因替代疗法,治疗单基因遗传病的疗法外。我们带来的几乎所有药物都只是弥补病理造成的损害来取得有益的效果。而不是从源头改正错误。在极罕见疾病中,我们可以真正修正疾病背后的根源。但大部分情况里,我们并没有这么做。

  要修正疾病背后的根源,在还需要不断评估收益和风险时,仍然是一项耗时的工作, 但我想说如果我们能改善药物的结合能力,如果能有更具选择性的药物分子,那么能取得更高收益风险比的药物分子将会要多得多。 当然,这将能改善临床试验的实行,并最终给病患和社会带来更大的收益。

  Jorge Conde先生: 如果我们接受这一点,那么我们现在对生理学和疾病状态还知之甚少。David,我想请你来聊一下你专注的领域,以及如何使用数据来做出更好的选择,设计更好的药物。同时在数据领域,如果存在过热现象的话,哪些是过热?

  David Berry博士 : Jorge,这是一个很好的问题。我想从两个不同角度来回答这个问题,首先,我想先从历史角度来做一下回答。基于我们对历史的了解,我们知道生物技术领域是在40到50年前,作为药物发现和开发的一部分而诞生出来的。 你可以把生物技术看作是药物发现和开发领域的一场数字革命,我这么说是因为曾几何时,一个基因,一个蛋白,一个药物,这是一种纯粹的数字思维。

  过去十多年的时间,我觉得更像是一种数字的一体化,这个概念是指我们能找到一个与疾病有因果关系的靶点,知道它们特定出现在哪里,然后很快将靶点的知识转化为高度有效的药物和疫苗。 我们能很快从遗传学的洞见里开发出全新的药物。

  但在如今,我想我们正处于数字原生时代的浪潮上。这正是我们所处的时代,如果我们对高质量的数据报以足够的关注,就会带来新的机遇 ,我们有机会重新思考新药发现和开发的方式,而确保获取高质量的数据,获取正确的数据类型。获取合适的数据密度,是重中之重。

  有了这些数据,只要它们和人类的生理学和病理学相关,只要数据的密度合适,我们就能从中获得非常重要的结论。这些结论能让我们做原本无法想象的工作。当然, 我们现在也可以发现新的靶点,但未来我们能更常规地找到与人类疾病有因果关系的靶点。 我们也能对疗法转化到临床的概率进行预测,找到具有更高成功可能性的新药。我们也可以思考如何通过临床试验设计,使其带来更多影响力。比如造福我们想要治疗的特定患者,并在不确定治疗效果的患者中减少它的不良反应。通过这些患者鉴别、预测进展的工作,我们有望从根本上带来更适合临床试验患者的更好的药物。

  我认为我们才刚刚进入这个时代,这个时代非常令人兴奋。但数据才是它的核心,能驱动这一时代,成为其根基。

  Jorge Conde先生: 有一点很重要,我想你说的并不只是更多不同类型的数据,而是如何通过技术来帮助我们得到结论,尤其是那些仅靠我们自己很难得出的结论。

  David Berry博士:完全正确。这不仅是广义上的获得数据,还必须获得高质量的数据。产生数据是非常容易的,我想我们都在读博士期间有过这样的经历,随便把细胞放在细胞板上(测定一下)就能获得数据。但我想我们都知道这些数据与揭示疾病因果关系之间的关联。以及,当我们开始获得这些与人类疾病有关的高质量数据时,它们能为我们提供有趣的洞见,告诉我们如何在前沿领域做出建设。

  但还是像你说的那样,这不只是数据本身,而是需要你从计算中产生洞见。因为坦率讲,计算的能力已经能规模化处理人类数据。它能做大规模的储存,大规模的高效计算,我们能通过一些有意义的方法,获取洞见。

  Jorge Conde先生: 我们正处于可以做到这一点的风口,这很吸引人。说到风口,新冠疫情及此前的几年,也向我们展示了新分子类型的力量,我想我会讨论一下这个话题,这应该也是Diego感兴趣的内容。就是可编程平台,或是可编程疗法的兴起。mRNA疫苗是一个非常明显的例子,我们很幸运能从中受益。Diego,对你来说,可编程平台能给世界带来怎样的改变?以及它对未来研发有怎样的影响?

  Diego Miralles博士 : 如果有人在10年前对我说,我们能从头开始,找到一种微生物,然后进行构思、设计、制造、初期测试,投入人体,进行3期临床试验,招募三万五千人,然后在10到11个月里得到全球监管部门的批准,我会说,你一定是疯了,这是不可能的。

  然而我们需要意识到,我们生活的世界已经不同了。我知道David和Roger说的一些科学发现,它们意义是重大的。事实上,我们能揭示癌症的免疫特征,用药物帮助治愈癌症,这不是通过手术,而是通过药物,简直就是奇迹。

  但我也在想……只是想象一个我们完成这些成就的世界。想象一下,如果我们没有在那么短的时间里开发出疫苗,世界会是什么样?我想象不了, 看看现在有疫苗的这个世界,很难想象没有疫苗会是什么样子。对我来说,这就反映了快速的进步,无论是从科学角度、监管角度,还是从执行的角度,这令人惊叹。

  现在我正专注于可编程疗法。我必须说,它彻底改变了我对“可能”的定义,因为我认为对于我们产业来说,一大挑战在于所生产的产品本身。这个分子必须在人体内有生物学上的效果,我觉得这是一个很大的瓶颈。

  我的意思是说,很难在短短三五年里就研发出一个小分子。因为有那么多事情需要去迭代,需要去测试,而且很难做出预测。抗体药物也是一样,对细胞疗法、基因编辑、基因疗法来说,也同样困难。我是说,这些治疗产品的开发都需要很长时间。而在新冠疫情期间出现的可编程疗法,我们可以在短短三周时间里完成设计和生产。

  当然,这个成果建立在难以置信的科学基础上。我们理解什么样的抗原部分能对冠状病毒做出最有效的反应,我们已经在这上面工作了15年的时间,所以我们能做到这一点。而实际生产mRNA-1293疫苗的时间,只有两周,这非常不可思议。我认为这通往了无限的可能。因为目前产业的复杂性在于开发这些药物,而不是创造这些药物。

  Jorge Conde先生: 你现在正在这个前沿方向,Diego,就像你指出的,引人注目的一点在于,在新冠疫情面前,集体的意愿和紧迫性推动着这些疫苗的研发向前推进。你认为这种集体的意愿和紧迫性也能超越新冠疫情,出现在其它疾病领域吗?你觉得我们能真正发挥可编程疗法的潜力,让它们在新冠疫情之后,也能得到快速而紧迫的开发吗?

  Diego Miralles博士 : 不仅是开发,还有生产,因为在生产上我们做得也很好。2019年,医药产业一共制造了20万剂mRNA疫苗;2022年,这个数字将在70亿到80亿之间。这样的规模化生产,是同时期任何其它医药产品中所见不到的。这也是可编程疗法令人惊叹的一点――产品的简单性。生产这类产品很简单,它是可合成的,它是核苷酸,它只需要简单的纯化,所以产品本身非常简单。

  我觉得相比今日其它的优秀产品平台,这是很重要的一点。其它产品要复杂得多,所以将其往前推进时也更为复杂。这是医药产品的一个重大变化,也是可编程疗法所能做的。

  David,这是一种非常数字化的药物。因为你真的可以在电脑里敲下这个药物(的序列),按下回车键,然后过上几周,质粒就能寄过来,我们就能快速开发药物。

  你问产业会不会有变化,我不知道答案。但我想这类产品能让我们思考,我们能如何把事情做得又快又好。我们理应把它应用到所有人类疾病(治疗)领域。目前产业的工作方式非常低效,而很多患者正在绝望地等待。 就像Roger说的,很多癌症患者已经奄奄一息,还在等待新药。我们应该找到更快的方法。 这适用于我们所有人,不管是药物发现、药物开发、监管还是生产人员。我们应该做得更好,现实也在鞭策我们做得更好。

  Jorge Conde先生: 说得很好。Henrijette,我想请你来聊聊,你在产业过去十年的进程中,一直在创新的最前沿,你至今也还是一名活跃的投资者。你最直观地见证了这些进展,包括所有的科技突破和新分子类型。作为一名投资者,你怎么看这个有趣的时代?

  现在创新正在不断往前推进,同时,资本也能资助并促进这些创新的转化。我们投资者是否正在经历选择上的悖论?当创新几乎每天都层出不穷,接踵而至,我们又要如何选择去支持哪些创新的事物?

  Henrijette Richter博士 : Jorge,这是一个非常好的问题。我想提的一点是,我们已经看到了改变的发生。要回答你的问题,真正重要的是人,以及人们以不同方式跨领域进行连接的能力。

  如果回顾10年前,我们会发现生物技术公司大体上还处于比较封闭的状态。今天,当我们看到新的公司时,它们总是有非常坚实的学术界合作。它们也早已在医药产业里生根。我们也必须承认,如果我们想要给患者带来具有意义的新药,只有通过合作才能实现这一点,这也是我们在Sofinnova的所有战略中观察到的最基本的。

  当我们需要做选择时,你说得很对,现在有非常多的创新。可能更多的是推动生物技术公司融资,而并非市场上的资金 ,我是这么看的。我们对人报以极大的关注,他们如何理解这个生态系统,理解整个环境,如何理解人与人之间的联系,如何将这些联系用于实现他们提出的计划。

  另外一件我们看到的事情,也在这场对话早些时候谈到,就是能根据想要治疗的适应症,对患者进行选择。和10年前不同, 今天,如果一家公司不理解疾病背后的因果关系,无法对患者进行选择或是分层,我们就不会进行投资。

  我认为这是一个非常非常大的变化。我也认为涉足大的适应症并将这些适应症分层的能力,已经为生物技术公司打开了多个适应症领域。在这一点上,我想到的是神经退行性疾病和心血管疾病等领域。它首先开始于人,以及人们能否看到建立协作网络的需求。这和10年前相比是天壤之别。

  就像Diego说的,我们已经看到了技术与科技的融合。我们有了像DNA Script的公司,Syntax这样的技术,极大缩短了整条供应链。你将科学家们从日常的实验室工作中解放出来,让他们去思考真正的创新。通过这样做,我们能极大加速整个流程,且提高质量。同样,整体的产出和10年前相比,也更为优质。

  Jorge Conde先生: 如果要总结一下,有什么特别的领域或是技术,是你和Sofinnova现在正在关注,或是感兴趣,但在并不遥远的过去还不可行,或是不能进行投资?

  Henrijette Richter博士:我想我们,以及其他很多同仁们都会说的一个领域,当然会是基因和细胞疗法领域。目前这一领域正在向潜在的非病毒载体、更大的片段出发,来治疗我们想要治疗的疾病。我们对自身免疫疾病领域很关注,要怎么重新平衡免疫系统,又要怎么看清发病位置的细胞类型,这是我们认为非常有意思的地方。这不是仅仅研究细胞因子,而是要真的看清我们能如何调节免疫系统,用一种更人性化的方式来造福病患。

  当我们构建投资组合公司,看到各类公司时,我们也会多样化它们的治疗分子类型。还有一点我想说的是,在过去十年里,新分子类型获得了蓬勃发展。从小分子药物,到抗体药物,再到如今能治疗患者的丰富分子类型,这些分子的组合也非常有意思。

  Jorge Conde先生:我想你已从全球各处涌现的初创公司中看到了创新。

  Henrijette Richter博士:是的,完全如此,正是这样。让我回到连接不同人的部分。我们是一家专注欧洲的基金,但我们也触达全球。 我们所有的公司,几乎都是具有全球化的创立背景。我想这印证了你刚说的,我们需要这样做,来汇聚顶尖专家,最优秀的运营人员和企业家,让你的公司取得成功。 所以相比十年前,我们现在很少有仅局限于某个区域的公司。

  Jorge Conde先生:太棒了,我们现在已经讨论了过去十年里那些令人惊叹的事物。接下来,我们来谈谈什么还没有取得成功,什么还需要大幅改进。Roger,我想邀请你来做一下评论。你前面讲到,我们仍然对生理学层面正在发生的事情没有很好的认识,所以很多时候,我们没有很高的预测准确度,去了解哪些药能成功,哪些不会。那么我们如何建金牛3娱乐立更好的模型或方法进行疗法开发,让它们更有可能取得成功呢?

  Roger Perlmutter博士 : Jorge,这是一个非常复杂的问题,其他嘉宾也随时可以做补充。我想有这样一个观点,我也认同这个观点,那就是计算能力的改善,让我们能产生非常大量的数据集,也让我们能去使用这些数据,用于多参数的分析,这些能产生原本无法产生的洞见。

  显然,人类在做类似的事上举步维艰,而机器能做得更好。我们很明显看到有着不同的方法,机器学习在临床数据上的应用,已经能带来一些洞见,帮助我们建立更好的人类病理生理学模型,没有人期望能取得这样程度的理解。或许这样说有失公允,但我们能做的是建立起模型,用于预测复杂系统的突发特性,有了这些模型,我们就能做更好的实验。

  显然,我们不能在人体上做很多实验。我们必须有其它更好的方法,获得优化的模型。 这些介于临床前研究和人体系统之间的模型对我们来说至关重要。 我想说我个人的经验,那就是去尝试观察蛋白质在活体细胞里的表现。我们在说的是一个非常小的系统,这不是利用机器学习来研究临床试验这样的庞大项目。但我们在Eikon Therapeutics利用了超高分辨率的显微镜,来研究不同蛋白质在活体细胞里的表现。我预计这还需要好几年的时间,来探索我们用荧光标记的不同蛋白质的表现。我们在空间上的分辨率可以达到10纳米,时间上的分辨率则是10毫秒。这是不是很引人入胜?有一点科学展览的意思。

  在过去的8个月里,对我来说最值得注意的是,这些观察结果,与建模细胞内稳态和药物效应有多么直接的关系,几乎每个案例都是如此。所以我们能立即应用这些蛋白在活细胞里的移动方式,而这些是我们以前难以做到的。 过去,我们关于细胞生物化学的几乎所有知识,都来自冷冻后的样本,或是固定后的样本。我们过去从来没有真的了解过蛋白质的动态,但现在我们的视野已经不同了。

  使这一切成为可能的,是由多参数分析带来的处理海量数据603138)的能力。我们最近每天能产生15 TB的数据,这超越了任何人类的分析能力。要说计算能力的话,它就在这里得到应用,我同意David和Diego说的,在这些测量方式上应用计算能力,让我们能够从模型中获得洞见。我想,最终,这能使我们更好地理解疾病背后的病理生理学机制,让我们能在临床上进行测试。就像Diego和Henrijette说的,我们能对这些调控方式进行编程,让它们能生产得更快,并带给正确的患者。力我想这就是将不同技术整合在一起带来的潜力。

  David Berry博士 : 我想我们听到的几个观点值得借鉴。我想指出Henrijette提到的一点,这与我认为即将出现的更广泛的主题有关,那就是,现在有很多技术想要让药物发现和开发的能力普及到更多人。这在这个领域是非常有趣的,因为从一个角度上看,正确的数据和计算,可以使许多工具和功能更为普及,这就带来了一个可能的宏大场景。如果我们赋能产业精英,使他们能做到更多,会怎么样呢?这就非常令人激动了。

  与此同时,我们也要考虑复杂性。我想Roger已经说得很好了,我想从临床试验的角度做一下展开。 平均来看,一个临床试验大概会引入1800个左右的变量。而平均来看,一个人能想到多少变量?大概只有3到5个。 所以当你思考优秀的临床开发者具有哪些特质时,你会发现他们对哪些变量最重要有着一种直觉,但我们真的捕捉到了吗?

  所以如果我们要用更系统的方式去开始工作的话,尽管临床试验还是会很花时间,但我们可以提高成功的概率。这些汇集到一起,就产生了一个非常有趣的话题。当然,这也是我们在Valo Health花了很多时间在做的事。我们在考虑如何利用大规模、高质量的人类数据,来创造数字原生、垂直整合的医药公司。

  在这个背景下,我们认为一个人能做的,就是把这种能力围绕在新药发现和开发上,使其具有高置信度的可重复使用性,也让它的阻碍更小,成本更低。当你真的能做到这一点时,你就能开始纵览一系列重要的疾病,比如从心血管疾病到肿瘤学,再到神经退行性疾病,我们相信你能开始做出非常重要的进步。

  但所有这些都是我们所看到的压力症结所在,这些洞见,这些工具,这些能力都在以巨大的速度发展着。我们见到的这一转化是巨大的,但同时,我们也在应对巨大的复杂性问题。我想我们能接纳这两股相互抵消的力量,如果我们能做对事情,我想产业的未来将会是非常令人兴奋的。

  Diego Miralles博士:关于剩下所要解决的生物学问题,我想癌症会是其中之一,神经退行性疾病也是其中之一,它们都非常复杂。我是说,需要理解我们是否能让一个神经元再生,让它具有原来一样的功能,储存一样的信息?我不知道这是否能够实现,但这绝对是挑战之一,我想这应该成为我们思索的一部分。作为产业界,我们想要对世界问题产生怎样的影响?我想对我来说,要谈及影响力,这会是非常重要的一个要素。

  Jorge Conde先生: 在带来广泛影响上,我们还有很大的潜力,就像你说的那样。我曾听到一名初创公司的CEO有这样的愿景,他希望能在10年里带来100款新药,我不知道你是否认识一个叫Diego的人?

  Jorge Conde先生:是的,也是一个伟大的人。所以,让我们设想一下,可编程平台的潜力,这些潜力能让我们实现这个愿景。我们依然要实现这一追求,就是为患者带来100款新药。

  所以,在这个场景下,即便我们能开发设计项目带来更容易在临床试验中获得成功的更好的药物和疗法,我们依旧需要让它们通过临床试验。既然我们能把更好的药物带入到临床试验,有没有一种希望,是真正设计出更好的临床试验?有没有一种希望是说,将会在技术、方法、监管上有重大的进展,帮助重塑我们对临床试验的想法,或者说是否有这个必要?以及这是否是临床试验未来的方向?还是说,这是为了确保药物安全有效所必需的一个瓶颈?

  Diego Miralles博士:如果你们不介意的话,我想第一个来回答这个问题。以HIV为例,通过定量PCR,一次又一次分析。你知道一种药物是不是有效果,这是很了不起的。你能在非人灵长类动物中进行研究,这与人体研究有很好的相似性。我一直在想,为什么我们不能在癌症中做到同样的事?

  我的意思是说, 我们需要通过负载量,无论是细胞载量、DNA载量,还是其它什么东西,来确定在用药几天内人体对药物的反应,而不是继续等着观察一个人能不能在两年后存活下来。 试验非常难开展,有时候,由于药物不起作用,患者仍被留在临床试验中。但由于我们没有开展更好的临床试验的方法,这些患者最终会死亡。就像Roger说的那样,一旦我们理解了这些进程,我想我们需要建立起替代的标志物,让我们能产生影响。

  前段时间,有一款IgA肾病药物获批,治疗蛋白尿。对于蛋白尿来说,这是一个很大的里程碑, 我是说,所有人都觉得,我的天,这是一个新的里程碑。但我在想,为什么要花上20年,才能知道一款新药能顺利工作,减少蛋白尿? 我是说,这些在某种程度上看都很基本,但我觉得还是有很多机遇,通过理解能通往新药获批的替代标志物,来让药物开发得更快。

  Roger Perlmutter博士:是的,Diego,你说的完全正确。回到你刚刚说的最重要的一点,就是能测量某种东西的能力,去测量那些病理过程直接相关的东西。一旦你有了这种测量能力,就有了很强的杠杆,来应用于临床试验的设计,它在2期临床试验环境中肯定会是很强大的杠杆。这个药物能起效吗?这当然是个很重要的工具。当然,在3期临床研究中,你还要考虑给患者带来的获益。

  我们在HIV治疗上有很多进步,因为我们站在巨人的肩膀上,有着几百年病毒学的经验,这些经验甚至早于对“病毒是什么”的了解。所以我们能从根本上说,如果有人得了病毒性疾病,我们解决掉病毒,就能解决掉疾病。

  我是说,这是一种很直接的方法,但对其它事物来说,则没有那么简单。想象一下,在帕金森病领域,新药注册的基础是患者的日记,患者的日记是注册的基础。想象一下其中的信噪比,你需要从患者的日记中抽提出潜在的获益,开展这样的临床试验是极具挑战性的。

  但如果你思考:我要怎样做才能更好地测量帕金森病的基本情况?比如震颤、肌强直、运动迟缓情况等,那我应该怎么做?我们应该开发这种测量指标,然后证明它们是与之直接相关的?然后我们就开发出了一种可以测量的替代标志物,这非常好,然后你还要确保它管用,这可能会花去一些时间, 但Diego,一旦你有了这种标志物,你将能用更少的患者去做更强大的临床试验。

  Jorge Conde先生:我们今天的讨论快到时间了。Roger,你提到10年前,你就参加了第一届药明康德全球论坛,我想这10年来,我们做了非常出色的工作。10年后,在第20届药明康德全球论坛上,我想我们还有机会重新相聚,一道再做讨论。如果我们往后推10年,未来会是怎样?Henrijette你有什么看法吗?

  Henrijette Richter博士 : Jorge,这个问题经常被问起。 我认为10年后,不同的技术之间会有高度的重叠,比如计算技术应用到生命科学领域。 目前我们也有这种应用,直到进入临床,我们还需要将其进行整合,来做更好的临床试验。

  我相信10年后,我们将在云端工作。我们将向计算机提出科学问题,这有助于指引我们下一步的正确行动。相比我们目前在做的,这将快得不可思议。

  Jorge Conde先生:有人觉得我们能在10年后治愈一些现在我们还没法治愈的疾病吗?

  Roger Perlmutter博士:可能吧,治愈还是很难的。我是说,我们会有治愈的方法,尤其是在传染性疾病领域,是有可能治愈疾病的。我们有很多方法去解决问题,工具也越来越好。Diego已经提到过了,我对此深信不疑。而要治愈慢性疾病,尤其是退行性疾病,这是一个更加困难的问题,更加困难。当然,当人们越活越长寿,百岁老人的人口占比也将快速上升,我们会有很多退行性疾病需要解决,这会是个挑战。

  Henrijette Richter博士 : 但我认为其中一个挑战在于接受疾病是充满异质性的,我想这是我们现在十分痛苦的一点,我们尝试将疾病分组。一旦我们能够接受这个事实,就是患者之间的疾病进程非常不同,我们就能做得更好,并能尝试治疗他们。这将是我们在未来10年能见证的事情之一。

  Roger Perlmutter博士:这就是David所说的,数据分析能起到重大作用的地方。

  David Berry博士 : 我想现在我们能看到另外一些趋势,因为我们在数据上挖掘得越来越深。我们开始对患者的生理学和病理生理学有着很深的理解,这包括他们的疾病,他们的疾病进展。这不止让我们能够找到更好开展临床试验的方式,因为我们还能找到这些患者即将出现病情进展的点,这能更容易地找到统计上的关联,让我们更快通往新药获批。

  但与此同时,我们也需要开始理解很多疾病的前驱症状,也就是导致典型病理表现的症状。如果我们能开始理解相关的标志物,比如与帕金森病有关的标志物,那么我们就能知道我们如何能在疾病的极早期就进行干预,早于疾病开始出现明显的影响。这能让我们拥有一些具有变革力的方法,来应对一系列不同的疾病。

  举例来说,我想我们开始在阿尔茨海默病里看到的,就是一个疾病如此明显地破坏了患者和他们的家庭。但当疾病确诊时,这种大脑里的损伤已经很广泛了。要逆转这种损伤会是一个挑战,要延缓损伤也是非常困难的挑战。同样,要很早知道损伤的发生,同样很困难。 显然,如果你能在疾病发作前介入,那么我们就能让患者获得更好的远期预后。

  Roger Perlmutter博士:我知道我们到时间了,这场对话对我而言,有着难以置信的教育意义和启发作用。而且我认为最重金牛3娱乐要的是,这应该给我们所有人带来了难以置信的希望,看看这个行业在未来10年的过程中会产生什么影响。

  Jorge Conde先 生: 我想在这里感谢参与这次讨论的所有嘉宾, 感谢你们分享洞见,也感谢你们的时间。 也要感谢药明康德的组织。 我想说10年后,如果我还能在第20届药明康德全球论坛上, 与同样的嘉宾进行讨论,我想这会是非常棒的, 我想谢谢所有人。

  免责声明:药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的,文中观点不代表药明康德立场,亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。

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